FDA approved Biogen Alzheimer drug despite staff concerns – .

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The United States Food and Drug Administration has approved the first new drug for Alzheimer’s disease in decades despite objection from agency statisticians who said there was insufficient evidence to support approval, according to recently released internal memos.

In internal memos released Tuesday, FDA officials discussed whether to approve Biogen’s drug Inc.

    BIIB <span>-1,71%</span>


  malgré les objections du bureau des statistiques sur les médicaments de l'agence, qui a déclaré que les données des essais cliniques n'étaient pas à la hauteur des preuves généralement requises pour mettre un nouveau produit sur le marché.</p><div> <p>En fin de compte, les hauts responsables ont décidé que les preuves indiquant que le médicament fonctionnait, bien que non concluantes, étaient suffisamment solides pour permettre aux médecins et aux patients de décider eux-mêmes s'ils devaient le prendre, selon les notes de service.






  "La FDA est donc confrontée à une situation où les preuves disponibles sur les paramètres cliniques sont insuffisantes pour l'approbation standard de l'aducanumab", a écrit Peter Stein, directeur du bureau des nouveaux médicaments de la FDA, dans une note détaillant son soutien à l'approbation.  « Dans le même temps, les patients [Alzheimer’s] avez une maladie grave, évolutive, finalement mortelle et cherchez désespérément des traitements. »













  La FDA a rendu publiques ses délibérations internes alors qu'elle fait face aux critiques de certains médecins et scientifiques concernant l'approbation du médicament, appelé Aduhelm, le 7 juin.






  Les critiques disent que la FDA a ignoré les normes scientifiques auxquelles elle oblige généralement les fabricants de médicaments et pourrait inciter le gouvernement fédéral à dépenser des milliards de dollars pour un médicament qui pourrait ne pas fonctionner.







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      <h4 class="wsj-article-caption-content">Biogen a inscrit le prix d'Aduhelm à 56 000 $ par an.</h4>
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          Photo: 
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    jessica rinaldi/piscine de presse
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  « Bien que je soutiens pleinement la récente décision du Centre d'approuver le traitement, je reconnais qu'il existe différentes opinions sur cette décision, y compris au sein de la FDA, et qu'il continuera probablement à y avoir des questions concernant notre processus d'examen et les données que nous avons considérées pour soutenir le approbation », a déclaré la commissaire par intérim de la FDA, Janet Woodcock.  "En fin de compte, un groupe expérimenté d'examinateurs médicaux de la FDA a conclu qu'il existait suffisamment de preuves pour approuver le traitement contre la maladie d'Alzheimer via la voie d'approbation accélérée."






  Les partisans affirment que la décision de la FDA fournit une bouée de sauvetage aux patients qui n'ont pas eu de médicaments prometteurs pour ralentir la progression de la maladie d'Alzheimer, et que la décision pourrait stimuler le développement de médicaments plus nombreux et meilleurs.






  L'agence publie généralement les documents d'approbation après une décision, mais pas aussi rapidement qu'elle l'a fait cette fois.  Les 83 pages de notes de service semblent être une partie des délibérations de la FDA, reflétant largement les échanges de hauts fonctionnaires.






  Tristan Massie, un examinateur biostatistique pour la FDA, « n'est pas d'accord pour dire que la totalité des données fournit des preuves suffisantes pour étayer l'efficacité de l'aducanumab dans la maladie d'Alzheimer et ne recommande pas l'approbation », indique l'un des documents internes.






  Patrizia Cavazzoni, la principale responsable de l'évaluation des médicaments de la FDA, a écrit dans une autre note que le bureau de biostatistique des médicaments de l'agence "a fourni des documents pour sa recommandation selon laquelle des preuves substantielles d'efficacité n'avaient pas été fournies dans la demande".






  L'analyse dissidente complète de ce bureau n'était pas incluse dans les documents mis à disposition mardi, mais certaines parties l'étaient.






  Malgré les objections, le Dr Cavazzoni a écrit que Biogen avait satisfait aux exigences d'une « approbation accélérée », un type d'autorisation réglementaire qui permet à un médicament d'être commercialisé même lorsqu'il subsiste une incertitude quant à son bénéfice clinique s'il répond à un besoin non satisfait d'un médicament. grave et a des effets contre un signe biologique de la maladie.






  Le Dr Cavazzoni a écrit qu'Aduhelm répondait à cette norme en raison de son effet de réduction d'une substance collante appelée amyloïde qui "est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique".






  Certains médecins et scientifiques affirment qu'il n'a pas été prouvé que cibler les plaques amyloïdes ralentissait la maladie d'Alzheimer.  Certains membres d'un groupe de conseillers qui ont recommandé à la FDA de rejeter le médicament ont démissionné du comité, citant l'approbation de l'agence.






  Biogen a indiqué le prix d'Aduhelm à 56 000 $ par an, et les patients et Medicare pourraient également faire face à des frais de test.






  Environ six millions d'Américains souffrent de la maladie d'Alzheimer, une maladie évolutive qui prive les gens de leur mémoire et de leurs capacités cognitives.  Biogen a déclaré que jusqu'à deux millions d'entre eux pourraient bénéficier du médicament.







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  <p>L'approbation de la FDA a fait monter en flèche les actions de Biogen.  La société a déclaré qu'elle n'attendait que des revenus minimes du médicament cette année, en partie à cause des défis logistiques liés à l'administration du médicament, mais que les ventes commenceraient à augmenter l'année prochaine.






  Les analystes estiment les ventes à 946,3 millions de dollars en 2022, selon FactSet.  Les ventes devraient atteindre 5,2 milliards de dollars en 2026.






  Les mémos montrent que les responsables de la FDA tentent d'équilibrer les données d'étude inférieures pour Aduhelm avec le désir des patients atteints d'Alzheimer et de leurs familles d'essayer tout nouveau traitement qui pourrait les aider. 






  "Il reste une incertitude résiduelle concernant le bénéfice clinique", a écrit le Dr Stein.  Mais si la FDA attendait que la société termine une autre étude clinique, « toute approbation interviendrait après un délai de plusieurs années » et les patients « pourraient subir une perte irréversible de neurones cérébraux, de fonctions cognitives et de mémoire », a-t-il écrit.






  La FDA a déclaré qu'elle prévoyait de publier plus de documents concernant sa prise de décision dès la semaine prochaine.






  L'approbation de la FDA était principalement basée sur deux grands essais cliniques de phase 3 lancés par Biogen pour prouver que son médicament aidait à ralentir le déclin cognitif des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce.






  En mars 2019, la société a interrompu les études prématurément après qu'un comité de surveillance indépendant a conclu que le médicament n'aiderait probablement pas les patients.






  Sept mois plus tard, cependant, la société a fait un revirement surprenant et a déclaré qu'elle prévoyait désormais de demander l'approbation de la FDA après avoir effectué des analyses supplémentaires des données d'essais reçues après l'arrêt des études.  La société a déclaré que ses analyses avaient révélé que le médicament avait réussi dans une étude mais avait échoué dans la seconde.






  Les notes de service de la FDA fournissent de nouveaux détails sur la volte-face de Biogen.  En juin 2019, la société a rencontré des responsables de la FDA et les deux parties ont convenu que les études n'auraient pas dû être arrêtées, selon un document de « mémorandum récapitulatif ». 






  Lors de la réunion, les responsables de la FDA ont recommandé que Biogen analyse davantage les études pour comprendre s'il était toujours possible de tirer des conclusions à partir des données, malgré l'arrêt des essais et des résultats contradictoires.






  Plusieurs mois plus tard, en octobre 2019, l'agence et la société se sont à nouveau réunies et ont convenu que les études pouvaient toujours être utilisées pour évaluer l'efficacité du médicament, selon la note.






  Le lendemain, le 22 octobre, Biogen a annoncé qu'elle demanderait l'approbation du médicament, augmentant le cours de son action et ajoutant des milliards de dollars à sa valeur marchande.






  La société réexaminait discrètement les données depuis des mois, mais n'avait pas la confiance nécessaire pour aller de l'avant jusqu'à la dernière réunion avec les responsables de la FDA, a déclaré le directeur général de Biogen, Michel Vounatsos, dans une interview à l'époque.







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The FDA and Biogen’s Alzheimer’s Disease Drug

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